在最近的一项成人试验中，已报告非昔硝唑是一种用于治疗非重度冈比亚人类非洲锥虫病的有效口服单药药物。2022年11月的《The Lancet. Global health》刊载了一项研究，旨在评估非昔硝唑在治疗冈比亚人类非洲锥虫病所有疾病阶段儿童中的安全性和疗效。 

　　研究人员在刚果民主共和国的8家地区医院做了一项多中心、开放性、2-3期试验。研究人员招募了卡氏评分大于50、6岁至15岁、体重≥20 kg且确诊冈比亚人类非洲锥虫病（任何阶段）的儿童。体重≥20 kg且＜35 kg的儿童口服非昔硝唑1200 mg（2 × 600 mg片），每日1次，连续4天（第1-4天），随后口服600 mg（1 × 600 mg片），每日1次，连续6天（第5-10天）。体重≥35 kg的儿童口服非昔硝唑1800 mg（3 × 600 mg片），每日1次，连续4天（第1-4天），随后1200 mg（2 × 600 mg片），每日1次，连续6天（第5-10天）。主要终点是治疗结束后12个月的非昔硝唑治疗成功率。比率超过80%视为可接受，目标值为92%。通过常规监测评估安全性。本研究已完成并在ClinicalTrials.gov注册，编号为NCT02184689。 

　　2014年5月3日至2016年11月22日，研究人员共筛选了130例儿童患者，其中125例（96%）接受了至少一剂非昔硝唑。所有125例患者（69例[55%]1期患者、19例[15%]2期早期患者和37例[30%]2期晚期冈比亚人类非洲锥虫病患者）均完成了10天治疗。12个月时的治疗成功率为97.6%（95% CI 93.1–99.5；122/125例患者）。符合主要终点，且超过目标值92%。所有疾病分期的12个月治疗成功率均提高：1期冈比亚人类非洲锥虫病为98.6%（95% CI 92.2-99.9；69例患者中的68例），2期早期为94.7%（74.0-99.9；19例患者中的18例），2期晚期为97.3%（85.8-99.9；37例患者中的36例）。除在成人试验中发现的安全性问题外，未观察到新的安全性问题。总体而言，125例患者中的116例（93%）报告了586起治疗期间出现的不良事件，主要为轻度或中度。住院期间最常报告的治疗期间出现的不良事件为呕吐（86/125[69%]）和头痛（41/125[33%]）。125例患者中有7例（6%）患有重度疟疾，通常伴有与非昔硝唑无关的贫血。1例患者在治疗结束后172天死于创伤性攻击行为导致的呼吸困难和受伤，认为与非昔硝唑或冈比亚人类非洲锥虫病无关。 

　　研究人员认为，口服非昔硝唑是一种安全有效的一线治疗选择，适用于所有冈比亚人类非洲锥虫病疾病阶段的儿童患者。 

    原文出处：Kande Betu Kumesu V, Mutombo Kalonji W, Bardonneau C, et al. Safety and efficacy of oral fexinidazole in children with gambiense human African trypanosomiasis: a multicentre, single-arm, open-label, phase 2-3 trial[J]. Lancet Glob Health. 2022 Nov;10(11):e1665-e1674. doi: 10.1016/S2214-109X(22)00338-2. Epub 2022 Sep 27. PMID: 36179736; PMCID: PMC9554014.